Энтони Хопкинс в сцене из фильма «Отец», где он играет человека, страдающего болезнью Альцгеймера. Фото: Шон Глисон / Sony Pictures Classics
В понедельник регулирующие органы США одобрили адуканумаб компании Biogen Inc. в качестве первого препарата для устранения основной причины болезни Альцгеймера, несмотря на разногласия по поводу неоднозначных результатов клинических испытаний этого препарата.
Утверждение может оживить нагруженную неудачами область, от которой отказались многие крупные производители лекарств, и дать Biogen нового многомиллиардного продавца.
Если бы он был отвергнут, он, вероятно, означал бы конец адуканумаба и, возможно, стал бы последним похоронным звеном для подобных экспериментальных лекарств от болезни Альцгеймера, находящихся в разработке.
Адуканумаб оказался в центре общественной борьбы.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов находится под огромным давлением со стороны групп по защите интересов пациентов и некоторых врачей с требованием одобрить первый крупный препарат для лечения психотропного состояния, в то время как многие эксперты говорят, что будут потрачены огромные суммы денег, несмотря на отсутствие убедительных доказательств того, что адуканумаб может приносят значительную пользу.
Biogen подсчитала, что около 1,5 миллиона американцев будут иметь право на лечение адуканумабом, который вводится ежемесячно, что вызывает опасения по поводу затрат для системы здравоохранения США.
По мнению аналитиков, решение FDA может иметь более широкие последствия.
«Вероятно, это отразится на всем секторе биофармацевтики, влияя на общее настроение в пространстве, восприятие гибкости регулирования и динамику развития бизнеса», — сказал аналитик RBC Capital Markets Брайан Абрахамс в недавней исследовательской заметке.
Болезнь Альцгеймера и деменция — шестая по значимости причина смерти в Соединенных Штатах. По данным Всемирной организации здравоохранения, это седьмая ведущая причина в мире.
«Существует глубокая и огромная неудовлетворенная медицинская потребность» в новых методах лечения, — заявил на ноябрьском заседании консультативного комитета Билли Данн, директор по оценке неврологической продукции Управления по контролю за продуктами и лекарствами.
Адуканумаб направлен на удаление липких отложений белка, называемого бета-амилоидом, из мозга пациентов на ранних стадиях болезни Альцгеймера, чтобы предотвратить разрушительную потерю памяти.
Теория амилоида была в центре исследований болезни Альцгеймера в течение многих лет с длинным списком неудач, которые можно было продемонстрировать, и, казалось, находилась на системе жизнеобеспечения, пока Biogen не возобновил свою программу адуканумаба.
Препарат Biogen был одобрен группами пациентов и некоторыми неврологами, стремящимися найти эффективный вариант лечения смертельной болезни, но результаты испытаний были противоречивыми.
Одно исследование фазы III адуканумаба показало статистически значимое 23-процентное преимущество в замедлении снижения когнитивных функций и повседневных функций по сравнению с плацебо.
Однако второе крупное исследование не продемонстрировало этого преимущества, что привело к тому, что Biogen и партнер Eisai Co отказались от разработки в марте 2019 года.
В октябре они изменили курс, заявив, что более подробный анализ неудавшегося исследования компанией показал, что некоторым пациентам с очень ранними формами заболевания было полезно принимать более высокие дозы в течение длительного периода времени.
Этого было достаточно для некоторых защитников, которые отчаянно нуждались во всем, что могло бы помочь. Противники говорят, что FDA рискует создать прецедент для снижения своих стандартов, открывая путь к дорогим, потенциально неэффективным лекарствам, поскольку не требует действительно убедительных доказательств для утверждения.
Воды были еще более запутаны, когда сотрудники FDA пришли к выводу, что успешное испытание предоставило достаточно убедительных доказательств, а в ноябре группа внешних советников агентства проголосовала за то, что данные не доказывают, что адуканумаб может замедлить прогрессирование болезни Альцгеймера.
Свежие комментарии