Удостоенная Нобелевской премии генная терапия может помочь слепым видеть
Исследователи обнаружили, что метод генной терапии, основанный на научных достижениях, удостоенных Нобелевской премии, безопасен и может частично восстановить зрение у слепых людей. Этот подход, известный как оптогенетическая терапия, использует технику включения и выключения нервных клеток с помощью света, за которую в 2026 году была присуждена Нобелевская премия по физиологии и медицине.
© Jens Büttner/dpa/ Global Look Press
Впервые было показано, что это средство частично восстанавливает зрение у одного слепого человека в 2021 году. Теперь исследователи сообщили о результатах более масштабного исследования с участием первого пациента и еще девяти человек, пишет The Guardian.
“Что мы можем сказать с уверенностью, так это то, что концепция оптогенетики применима для восстановления зрения”, — говорит профессор Ботонд Роска, директор Института молекулярной и клинической офтальмологии в Базеле и ведущий автор исследования. Сейчас цель состоит в том, чтобы работать над восстановлением зрения с высоким разрешением, надеясь достичь этой цели через пять-десять лет.
У всех 10 участников исследования был запущенный пигментный ретинит – группа генетических заболеваний, которые, как считается, поражают более 1,5 миллионов человек во всем мире.
При этих заболеваниях светочувствительные клетки сетчатки постепенно теряют свою функцию. Однако ганглиозные клетки сетчатки, которые передают визуальную информацию в мозг, разрушаются не так быстро, пишет The Guardian.
“Эти клетки не являются основными мишенями заболевания, поэтому они являются хорошими кандидатами для терапии”, — комментирует доктор Хосе-Ален Сахель, еще один ведущий автор исследования из Медицинского центра Питтсбургского университета в США.
Генная терапия заключается в однократном введении в глаз. Эта инъекция содержит безвредный синтетический вирус, который передает генетические инструкции по производству светочувствительного белка в кольцо выживших ганглиозных клеток. В результате эти клетки становятся светочувствительными.
Затем каждый пациент получает светочувствительные очки. Они позволяют получать изображения окружающего мира и преобразовывать их в световые импульсы с одной длиной волны. Эти импульсы активируют ганглиозные клетки, которые были сделаны светочувствительными, что позволяет пользователю воспринимать монохромное изображение.
Важно отметить, что методика не зависит от точной генетической причины потери зрения у пациента, указывает The Guardian.
В статье, опубликованной в New England Journal of Medicine, исследователи сообщают, что для каждого пациента они лечили только глаз с худшим зрением, добавив, что результаты лечения участников затем отслеживались в течение пяти лет. Наблюдался только один серьезный побочный эффект, связанный с глазами, но он был устранен в течение нескольких минут, в то время как во всем остальном теле побочных эффектов, связанных с терапией, не наблюдалось. Однако у шести из 10 участников после лечения наблюдалось клинически значимое улучшение светочувствительности. Более того, некоторые участники продемонстрировали улучшение в выполнении ряда задач при ношении светостимулирующих очков после генной терапии, таких как обнаружение ноутбука, определение местоположения и прикосновение к нему, определение местоположения двери и хождение по линии.
Однако у исследования есть ограничения. “Пациенты могут различать предметы, но пока не могут различать лица”, — говорит Роска. Это, по словам ученых, объясняется тем, что обработанные ганглиозные клетки расположены кольцеобразно вокруг ямки — крошечного углубления в сетчатке, отвечающего за острое центральное зрение.
Марк Хэнкинс, профессор визуальной неврологии Оксфордского университета, приветствовал исследование, отметив, что оно дает уверенность в безопасности подхода и его применении к людям, у которых все еще сохранилось некоторое остаточное зрение.
Свежие комментарии